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LOS NUEVOS MEDICAMENTOS NECESITAN SU TIEMPO

(Traducido del Boletín “CONNECTIONS”– Cystic Fibrosis Foundation). Septiembre 2009.

 

En promedio, el desarrollo de un medicamento lleva 10 años y un costo que oscila entre 800 y 1.200 millones de dólares.

El desarrollo de un medicamento comienza en el laboratorio, y durante varios años es probado en tubos y finalmente en personas afectadas de fibrosis quística (FQ).

Una vez que una droga comienza a probarse en pacientes, debe atravesar varias fases. Cada fase de esta prueba clínica ayuda a que los investigadores aprendan sobre la seguridad y efectividad de la droga antes de sacarla a la venta.

Generalmente la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de U.S.A.) aprueba un medicamento después que se completen 3 fases del estudio. Cuando la droga alcanza la fase 3, sus chances de ser aprobada son de un 80%.

Se describen aquí 3 medicamentos para el tratamiento del defecto básico de la FQ que se encuentran en fase 3 y próximas a su aprobación final.

 

 

LA DROGA POTENCIAL: VX-770

 

¿Cuál es su efecto?
La FQ se produce cuando el gen FQ y la proteína que produce, conocida como CFTR, no trabajan adecuadamente. Los problemas con la proteína CFTR causan un desequilibrio salino que produce un depósito de moco espeso y pegajoso en los pulmones y otros órganos del cuerpo.

Vertex Pharmaceutical, Inc. está desarrollando dos medicamentos orales para tratar la causa genética subyacente de la FQ.

VX-770, el más avanzado de los dos compuestos, está diseñado para restaurar la función de la proteína CFTR. En 2008 la “CF Foundation” y Vertex anunciaron resultados positivos en las pruebas clínicas de fase 2  para pacientes que tienen la mutación G551D.

 

¿Cuáles son los resultados actuales?
Los pacientes voluntarios que participaron en la prueba mostraron importantes mejorías, incluyendo una disminución en los niveles de cloro en el sudor (lo que no tiene precedentes). Lo más importante es que los científicos demostraron que es posible tratar la causa básica de la FQ.

En mayo comenzaron los estudios de Fase 3 del VX-770, y las pruebas se están realizando. La primera prueba de Fase 3 es examinar el VX-770 en pacientes mayores de 12 años que tienen la mutación G551D.

La segunda prueba clínica se inició en agosto y está probando la droga potencial en pacientes de 6 a 11 años.

 

¿Qué es lo que sigue?
La tercera prueba, que es la final, evaluará por primera vez el VX-770 en pacientes que tienen dos copias de la mutación Delta F508, que es la más común en pacientes con FQ. Se espera que esta prueba comience algo más tarde durante este año.

 

 

LA DROGA POTENCIAL: ATALUREN

 

¿Cuál es su efecto?
La droga ATALUREN, desarrollada por PTC Therapeutics, Inc., y anteriormente conocida como PTC124, es una terapia oral que se dirige a un tipo particular de mutación FQ conocida como mutación sin sentido.

En FQ, una mutación sin sentido interrumpe la producción de la proteína CFTR, causando que la CFTR sea demasiado corta y no funcione. En total, alrededor del 10% de los pacientes FQ tienen mutaciones sin sentido.

 

¿Cuáles son los resultados actuales?
Los datos extraídos de la fase 2 de las pruebas clínicas con Ataluren demostraron que los pacientes FQ que tomaron la droga habían mejorado la función de la proteína CFTR y había disminuido la frecuencia de la tos. También mejoró la función pulmonar.

 

¿Qué es lo que sigue?
PCT Therapeutics lanzó recientemente la prueba de fase 3 de Ataluren. La prueba de 48 semanas estudiará el efecto de Ataluren en pacientes FQ mayores de 6 años. El objetivo principal de la prueba es comprobar si Ataluren puede mejorar la función pulmonar en pacientes FQ y determinar si la droga puede administrarse con seguridad por un largo período.

Dieciséis centros de atención, dentro de la Red creada por la Fundación, están participando en el estudio. (Ver detalles en www.clinicaltrials.gov).

 

 

LA DROGA POTENCIAL: DENUFOSOL

 

¿Cuál es su efecto?
Algunas terapias están dirigidas al tratamiento de la causa básica de la FQ reparando la proteína defectuosa CFTR. Inspire Pharmaceutics, Inc., por el contrario, ha estado trabajando para corregir el desequilibrio salino en el organismo, no dirigiéndose hacia la CFTR sino sobrepasando la proteína y activando una ruta diferente para movilizar la sal dentro y fuera de las células. Este método ayudará a hidratar el moco en las vías respiratorias de manera que pueda ser expedido de los pulmones mucho más eficientemente.

 

¿Cuáles son los resultados actuales?
Un estudio de fase 2 descubrió que los pacientes FQ que recibieron la droga en aerosol tres veces al día durante 28 días, tuvieron una función pulmonar mucho mejor que aquellos que no recibieron la droga.

En junio de 2008 Inspire anunció resultados óptimos con TIGER-1, la primera prueba de fase 3 para FQ con denufosol. Posteriormente, ese mismo año, Inspire lanzó TIGER-2,  la segunda prueba de fase 3 del denufosol.

 

¿Qué es lo que sigue?
TIGER-2 está actualmente inscribiendo pacientes FQ mayores de 5 años para un estudio de 48 semanas con ese tratamiento.